ультра-редкие орфанные заболевания(выбран такой вариант перевода (с прямым переводом "орфанные" в скобках), поскольку термин "орфанные" – скорее относится к особенностям рынка препаратов для лечения; а термин "ультра-орфанные" употребляется очень редко, rspor.ruvdengin)
